Come avete visto nelle ultime settimane del 2016 il mercato biotech è stato piuttosto incerto ed effettivamente ci sono state giornate di forti rialzi seguite anche da sedute con oscillazioni abbastanza forti anche in negativo. E’ vero che l’indice biotech ci ha ormai abituati a questi sbalzi e mentre gli indici americani dei titoli più importanti sono sui massimi quello biotech tende a non stabilizzarsi e ogni volta che si assiste a un rialzo corposo vengono aperte posizioni ma che vengono chiuse in automatico al minimo ribasso. Sembra quasi che chi manovra il mercato faccia leva su questa incertezza per posizionarsi per un long e per acquistare proprio in questo finale di 2016. Ma sarà il 2017 l’anno per un consolidamento dell’ indice Biotech o ci sarà una fotocopia del 2016?.
Chi segue i vari guru, del settore grossi investimenti, avrà ormai capito che nei prossimi cinque anni, il settore dovrebbe crescere, per una serie di motivi che hanno un senso ma ovviamente prendiamo con la giusta preoccupazione questa splendida previsione perchè i soldi investiti sono i nostri e non dei portafogli di altri. Anche in questi primi giorni del 2017 l’indice biotech non fa altro che scendere per poi recuperare il giorno dopo dimostrando incertezza.
Detto questo il titolo che sta facendo scappare gli investitori è Neurocrine Biosciences, Inc. (NBIX). Parlavamo in un precedente articolo di “falsi segnali”, e proprio il comportamento del titolo a fine 2016 sta generando falsi segnali ?. Quindi i grossi del mercato si stanno posizionando a prezzi scontati o effettivamente ci sono altri motivi ?.
Chi mi segue su Telegram avrà visto l’ultima presentazione che l’azienda ha rilasciato e anche se ovviamente è materiale pubblicitario e quindi può solo essere positivo, non può non essere rimasto affascinato da una pipeline in costruzione ma che potenzialmente è devastante.
Abbiamo già scritto in passato dell’azienda ma proprio da Gennaio e Febbraio l’azienda si gioca una buona fetta di credibilità.
Mentre il farmaco di punta Elagonix, ceduto al partner Abbvie, procede senza intoppi e sicuramente sarà protagonista già nel 2017, NBIX si gioca tutto con l’altro farmaco Velbenazine che a oggi è interamente nelle sue mani tranne che per il mercato Giapponese dove ha siglato un accordo nel 2015 con Mitsubishi Tanabe.
Nonostante quanto di positivo visto fin ora come mai non hanno ancora un partner?. Lo diremo dopo ma oggi, in questo breve articolo vedremo qualcosa sugli eventi a breve, ovvero i dati di fase 2 del Velbenazine nella sindrome di tourette previsti per Gennaio, e poi in un altro articolo ci prepareremo all’FDA adcom del 16 Febbraio dove i medici della FDA si riuniranno per valutare ed esprimente con un voto se consigliare FDA sull’ approvazione o sulla bocciatura della NDA presentata dall’azienda nell’indicazione Discinesia tardiva.
Parlavamo prima di questi dati in arrivo a Gennaio del Velbenazine in adolescenti con la sindrome di Tourette, ma visto quanto di buono fatto nell’indicazione discinesia tardiva ci sono possibilità di far bene anche in questa indicazione ?.
La discinesia tardiva è un disturbo del movimento che compare dopo trattamento cronico con farmaci neurolettici mentre la sindrome di Tourette è diagnosticabile in un individuo che mette in atto più tic motori e almeno un tic vocale a partire da prima dei 18 anni d’età. Nei casi più gravi la malattia è associata ad ADHD e diventa pesantemente invalidante per il paziente. La malattia si presenta in vari modi e si può passare da forme molto leggere, che poi magari con l’età scompaiono, a forme veramente gravi che limitano pesantemente la regolarità della vita di questi giovani pazienti.
I dati in arrivo a Gennaio arrivano dopo una fase 1 e strada facendo l’azienda ha iniziato la fase 2 ingrandendola con il passare dei mesi.
La fase 1 in open prevedeva 8 settimane di trattamento con analisi dei dati ogni 2 settimane. Le dosi del farmaco variavano a seconda della fascia d’età, i due bracci avevano pazienti tra i 12 e 18 anni e tra 6 e 11 anni.
Per valutare i pazienti si usano la Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) e la Premonitory Urge for Tics Scale (PUTS). La prima sarà utilizzata per valutare l’endpoint nello studio di fase 2 del Velbenazine.
Quindi cosa è successo in fase 1 ?. Lo studio T-Force è stato un open-label, multidose ascendente per valutare la farmacocinetica e farmacodinamica in uno studio di due settimane con 36 soggetti con TS. I partecipanti allo studio hanno ricevuto una dose unica giornaliera di valbenazine nel corso di un periodo di trattamento di due settimane per valutare sia la sicurezza e la tollerabilità seguiti da sette giorni di off del farmaco. I risultati dello studio hanno mostrato una riduzione del 31% rispetto al basale nella scala YGTSS, che è stata confermata da un miglioramento nella sintomatologia come valutato dal medico curante con la Clinical Global Impression Scale. Come abbiamo visto più volte oltre ad utilizzare una scala che quantifica il miglioramente dei pazienti, spesso come endpoint secondario si affianca la visita del medico che utlizza la CGI. Questa ovviamente è soggettiva ma comunque ha un certo valore.
Sulla base di quanto visto in fase 1b Neurocrine ha avviato lo studio T-Force Green per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di valbenazine in bambini e adolescenti con TS. Questo sarà uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, multidose, a gruppi paralleli, di un massimo di 90 bambini e adolescenti. I pazienti ricevono una dose unica giornaliera di valbenazine o placebo in un 1: 1: 1 nel corso di un periodo di trattamento di sei settimane. L’endpoint primario dello studio è la variazione al basale del YGTSS tra placebo e gruppi attivi al termine di sei settimane. Come dicevamo i risultati di questo studio arriveranno a Gennaio 2017.
Abbiamo comunque un piccolo elemento che ci fa sperare che le cose stanno andando bene anche se ovviamente non possiamo di certo fare previsioni, ma l’azienda come comunicato a Luglio 2016 ha ampliato la fase 2, ovvero tutti i pazienti dello studio T-Force Green visto sopra più i pazienti della fase 2 T-forward andranno direttamente nello studio a lungo termine di sicurezza. Qui potete leggere i dettagli http://phoenix.corporate-ir.net/phoenix.zhtml?c=68817&p=irol-newsArticle&ID=2189740
La domanda che mi pongo io è la seguente ovvere che senso ha spendere altri soldi per questo studio che comunque avrà 180 pazienti che verranno seguiti per 5 mesi se il farmaco non funziona ?. Ovviamente questa è una mia idea pratica ma poi è chiaro che le aziende comunque cercano magari altri segnali.
Quindi dicevamo prima che il farmaco in fase 1 ha portato a una riduzione del 31% dal basale con la metà dei pazienti che possono essere considerati positivamente ovvero che hanno risposto al farmaco. Con un aggiustamento della dose e del periodo di trattamento è possibile che in fase 2 ci sia una risposta buona ?. Vedremo…..
Come avete letto sopra non abbiamo grandi numeri da analizzare ma solo alcuni di questi che fanno ben sperare ma che ovviamente non ci possono dare grandi certezze. L’evento importante sarà quello di Febbraio che in caso di esisto positivo darà il via libera verso l’approvazione da parte di FDA nell’indicazione TD ma è chiaro che i dati di Gennaio nella TS se saranno forti potrebbero far salire bene il titolo che si troverebbe una seconda indicazione da portare in fase 3.
Oggi non abbiamo parlato del meccanismo d’azione del farmaco, lo vedremo nel prossimo articolo in preparazione dell’ Adcom di Febbraio. Per concludere ritengo che il titolo resta comunque long per una serie di motivi, chi vuole essere prudente però potrebbe aspettare i dati di gennaio e poi decidere cosa fare. A voi
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Primo titolo Biotech del 2017: Neurocrine Biosciences NBIX,
Autore: Finanza.com Blog Network Posts