Ci siamo lasciati nel precedente articolo con una missione ben precisa, ovvero aspettare i dati in arrivo del candidato farmaco Valbenazine nell’indicazione Tourette Syndrome, e dopo questi buttarci a testa bassa per prepararci all’adcom di Febbraio che vedeva sempre lo stesso farmaco sotto osservazione dei massimi esperti del settore nell’indicazione Discinesia Tardiva. Questa riunione che aveva il compito di discutere dei vari aspetti legati all’approvazione del farmaco si sarebbe conclusa con un voto dei presenti, che con un semplice SI o NO avrebbero dovuto consigliare se approvare o bocciare il farmaco.
Abbiamo seguito dal vivo il precedente Adcom che riguardava Acadia e come ricorderete fu una serata ricca di ansia ma anche entusiasmante e inoltre fu di aiuto per capire meglio il potenziale del farmaco. Quell’evento fu economicamente ottimo per noi investitori e mentre già mi gustavo quello di Febbraio 2017, FDA ha annullato l’evento. L’azienda ha commentato in un certo modo questa cancellazione, ovvero come un fatto positivo, ma ovviamente non siamo nella testa dell’agenzia del farmaco. Alcuni elementi ci portano a pensare positivamente ma comunque presto sapremo visto che l’azienda ha una PDUFA prevista per l’11 Aprile. Abbiamo tempo per cercare di sviscerare la NDA presentata dall’azienda Neurocrine Biosciences, Inc. NBIX, non sarà semplice ma cercheremo di prevedere se l’azienda riuscirà ad ottenere l’approvazione. Ultimamente FDA sta ritardando le approvazioni facendo le pulci sul processo produttivo, speriamo che NBIX abbia fatto tutto bene. L’azienda da quanto detto sarà pronta a commercializzare il farmaco, in caso di approvazione, nel giro di qualche settimana.
Prima di questo però abbiamo dei dati in arrivo magari meno importanti ma comunque fondamentali per il futuro dell’azienda. Durante la CC della scorsa settimana l’azienda ci ha fatto sapere che i dati di fase 2 in pazienti adolescenti arriveranno durante la terza o quarta settimana di Gennaio, mentre i dati nei pazienti più piccoli arriveranno nel Q1-2017. Quindi mancano pochi giorni all’arrivo di questi dati preliminari.
Quanto può spostare l’ago della bilancia della quotazione l’arrivo di questi dati ? Qualcuno ipotizza un +10 / -10% ma ovviamente come sempre sarà la speculazione a farla da padrone. A me personalmente interessa capire se il farmaco possa avere un futuro anche nella Sindrome di Tourette, perchè se fosse così, a prescindere dai fattori esterni che manipolano il mercato, nel long l’azienda con dati forti si sposterà in P3 portando a casa teoricamente da subito 200-300M di capitalizzazione di mercato che possono anche sembrare pochi ma che comunque darebbero un consenso più forte verso gli investitori più scettici che vedrebbero allargata la pipeline e saranno destinati a salire con l’avanzamento degli studi clinici.
Come dicevamo sul blog avevo segnalato di seguire eventuali update, che sarebbero arrivati da twitter, e così è stato. Alcuni investitori attenti hanno twittato studi clinici e ho trovato anche altro materiale interessante da alcuni analisti di grandi fondi che investono forte nel biotech e che sono ben posizionati sul titolo.
Prima di vedere qualche numero occorre fare un salto indietro. Il farmaco di NBIX non è la scoperta del secolo, come non lo è il fratello maggiore SD-809 di Auspex Pharma. Nel frattempo proprio Auspex è stata acquistata da TEVA per 3.5B e dopo la bocciatura subita l’anno scorso da parte di FDA il farmaco tenterà l’approvazione il 3 Aprile
L’indicazione è malattia di Huntington ma TEVA ha in corso studi clinici nella sindrome di tourette nonchè discinesia tardiva. La bocciatura da parte di FDA è stata blanda, non è stato messo in dubbio il farmaco ma sono stati chiesti dati aggiuntivi. Ma la domanda che mi feci già nel 2015 è stata “ma TEVA ha comprato l’azienda giusta?” Forse NO e vi spiegherò anche perchè con qualche numero successivamente.
Detto questo entrambe le aziende hanno rivisto un vecchio farmaco il tetrabenazine che era piuttosto efficace in diverse indicazioni ma si porta dietro una tollerabilità complicata. Sfruttando un nuovo modo di modificare i farmaci, ovvero farli diventare “al deuterio”, sono diverse le aziende che stanno modificando vecchi e nuovi farmaci facendoli diventare più efficaci e più sicuri sfruttando questo meccanismo. Mentre Auspex ha appunto modificato il tetrabenazine NBIX ha fatto qualcosa in più ovvero l’ha anche depurato. Per dirla in modo semplice i due farmaci pur avendo la stessa formula grezza presentano proprietà chimiche e fisiche diverse. La differenza sta nel modo in cui gli atomi di carbonio sono disposti, praticamente sono in un differente ordine.
Tornando al nostro evento, nel precedente articolo abbiamo detto che NBIX arriva dallo studio T-Force che è stato un open-label, multidose ascendente per valutare la farmacocinetica e farmacodinamica in uno studio di due settimane con 36 soggetti con TS. I partecipanti allo studio hanno ricevuto una dose unica giornaliera di valbenazine nel corso di un periodo di trattamento di due settimane per valutare sia la sicurezza e la tollerabilità seguiti da sette giorni di off del farmaco. I risultati dello studio hanno mostrato una riduzione del 31% rispetto al basale nella scala YGTSS, che è stata confermata da un miglioramento nella sintomatologia come valutato dal medico curante con la Clinical Global Impression Scale.
I dati di fase 2 in arrivo a breve invece avranno un placebo contro il quale fare i conti e un numero di pazienti piuttosto alto che come vedremo saranno divisi grossomodo in 2 fasce d’età.
Quindi se velbenazine sarà statisticamente efficace lo scopriremo a breve ma essendo nipote di tetrabenazine abbiamo dati in più che ci possono far sperare che la strada è quella giusta ?. In uno studio di diversi anni fa tetrabenazine è stato somministrato per 2 anni in circa 77 pazienti con età media di circa 15 anni (proprio l’età dei dati in arrivo di NBIX) è ha portato a casa un miglioramento di circa il 76% e sempre lo stesso in pazienti con età media di circa 19 anni su 120 pazienti ha portato a casa un miglioramento del 70%. Questi numeri sono stati calcolati utilizzando la CGI Score che di solito viene usata per l’endpoint secondario.
Abbiamo poi un altro studio sul quale dire qualcosa, ovvero il concorrente di NBIX, SD-809 di Auspex sempre nella TS ha fatto uno studio su 23 adolescenti portando a casa un miglioramento del 37.6% utilizzando la YGTSS Total Tic Score. Se cliccate qui trovate tutti i dettagli.
Non voglio andare oltre per non annoiarvi ancora più di quanto già fatto. Sulla base di quanto letto ci sono tutti i presupposti per fare bene tenendo presente che era già efficace il farmaco padre tetrabenazine ma che di fatto si porta dietro alcuni problemi di tollerabilità, i due figliastri SD-809 di Auspex e NBI-98854 di NBIX non possono non essere efficaci anche loro. Se il vantaggio sarà nel miglior profilo di sicurezza, anche a parità di efficacia, i due farmaci si divideranno un mercato in questa indicazione come già succederà tra qualche anno in altre indicazioni. Essendo i tre farmaci sostanzialmente molto simili se sommiamo quanto fatto fin ora da tutti e tre in studi con pazienti affetti da disordini del movimento involontari se NBI-98854 non funzionerà nella Sindrome di Tourette sarà una grossa sorpresa. A voi.
GD Star Rating
loading…
GD Star Rating
loading…
Autore: Finanza.com Blog Network Posts