Torneremo nuovamente sull’argomento andando fino in fondo ma per il momento è giusto motivare a grandi linee i motivi per i due nuovi ingressi in portafoglio biotech.
Prima di cominciare guardiamo velocemente il nostro caro indice biotech che tra alti e bassi tenta di portarsi sopra i 300$ . Alcune candele verdi dell’ IBB hanno permesso a tanti titoli di recuperare piuttosto bene una quotazione piu’ consona, ma con le elezioni presidenziali Americane dietro l’angolo occorre prestare attenzione.
![chart](https://finanzanostop.finanza.com/files/2016/09/chart.png)
Come vedete l’impostazione grafica non è male. Dai minimi di fine Giugno agli attuali 291$ l’indice è salito e sembra voler disegnare un grafico LONG niente male ma ovviamente occorrerà uscire da quel canale che vedete per dare un segnale forte.
Passiamo adesso velocemente agli ultimi due ingressi in portafoglio.
AveXis, Inc. ($ AVXS)
Sfruttando un calo ingiustificato abbiamo aperto una posizione in zona 33.85$ , e nelle sedute successive il titolo ha reagito prontamente portandosi sopra i 40$ . Ricordiamoci inoltre che da poco l’azienda aveva emesso azioni a 34.50$ raccogliendo oltre 127M di dollari.
![AVXS AveXis, Inc. daily Stock Chart](https://www.finviz.com/chart.ashx?t=AVXS&ty=c&ta=1&p=d&s=l)
L’azienda è relativamente nuova sul mercato americano ma sfruttando una tecnologia piuttosto interessante sta attirando gli investitori più attenti.
Il compito dell’azienda è trovare una soluzione ad una malattia devastante, che non lascia scampo ovvero Atrofia Muscolare Spinale (SMA) di tipo 1 (la più grave).
La forma di SMA più diffusa è anche quella più grave, il tipo I, che spesso può essere mortale nei primi mesi di vita e richiede un’assistenza continuativa altamente specializzata. I genitori vengono addestrati nei reparti di terapia intensiva a gestire i bambini e, all’occorrenza rianimarli.
Non voglio andare oltre sulla malattia, trovate tutti i dettagli su internet, ma sfruttando la gene terapy l’azienda sta provando a fare qualcosa. Fast track e designazione Breakthrough non che status di farmaco orfano sono già arrivate ma vediamo subito qualche numero. Ad Agosto l’azienda ha rilasciato un aggiornamento dello studio clinico in corso.
La slide che vedete qui sotto è l’aggiornamento dei due bracci della fase 1. Ovviamente l’endpoint primario è sicurezza e tollerabilità mentre il secondario è una misura dell’efficacia, definito dal tempo dalla nascita del bambino a un “evento”, che è definito come la morte o meno di 16 ore senza sostegno di ventilazione.
![AveXis_Q216 Earnings and Clinical Update Deck_FINAL](https://finanzanostop.finanza.com/files/2016/09/AveXis_Q216-Earnings-and-Clinical-Update-Deck_FINAL-1024x574.jpg)
Le linee orizzontali sono i pazienti, i numeri in alto sono i mesi di vita. Se teniamo conto che il 90 % dei bambini con questa malattia non va oltre i 24 mesi di vita e se teniamo conto che già 6 di questi hanno superato il 20esimo mese i presupposti sono buoni. Ma inoltre questi 6 pazienti ovvero l’8% è free event e se teniamo conto che il braccio 2 ha un dosaggio differente questi valori potrebbero migliorare. Importante anche vedere che al mese 8 il 75% di tutta la popolazione è free event di conseguenza con gli opportuni aggiustamenti i risultati possono disegnare un buon trend. E’ ovvio che bisogna prendere questi numeri con le “pinze” ma speriamo che il trend possa migliorare costantemente. Interessante anche vedere il pallino nero che è il momento in cui avviene il gene transfer. In particolare un paziente ha subito il trattamento al mese 8 e al 22esimo mese è ancora nello studio (colore viola chiaro). E’ chiaro che il trattamento comunque fa migliorare il paziente e diminuisce o libera del tutto il ricorso a ventilazione. L’azienda ogni 3 mesi ci aggiornerà con qualche numero in più.
Ho accumulato diverso materiale sulla terapia del gene perchè tante nuove aziende si sono o si stanno quotando nel mercato americano. E’ una tecnologia tutta nuova e ogni azienda l’adotta a modo suo. Non è facile capire quale azienda ha tra le mani la migliore anche perchè siamo appena agli inizi. Occorre prestare attenzione cercando di evitare aziende che sfruttando “la moda” del momento potrebbero rivelarsi degli investimenti sbagliati. Non sarà facile ma ci proveremo.
Un azienda che realisticamente potrebbe avere qualcosa di interessante è Medgenics, Inc. ($ MDGN). Non ho ancora finito di leggere il materiale che ho trovato sull’azienda ma ritengo comunque di avere le idee abbastanza chiare ed è anche giusto rendere partecipe il blog con alcuni dati iniziali.
![MDGN Medgenics, Inc. daily Stock Chart](https://www.finviz.com/chart.ashx?t=MDGN&ty=c&ta=1&p=d&s=l)
Come ha segnalato qualcuno sul blog, graficamente ai valori attuali potrebbe starci un ingresso. Anche qui si torna a parlare di terapia del gene e l’azienda ha un modo tutto suo per realizzarla. L’idea di base è di intervenire sui pazienti con ADHD con mutazioni genetiche..
Il Disturbo da Deficit di Attenzione/Iperattività, o ADHD, è un disturbo evolutivo dell’autocontrollo. Esso include difficoltà di attenzione e concentrazione, di controllo degli impulsi e del livello di attività. Questi problemi derivano sostanzialmente dall’incapacità del bambino di regolare il proprio comportamento in funzione del trascorrere del tempo, degli obiettivi da raggiungere e delle richieste dell’ambiente.
In un articolo pubblicato nel 2006 su Nature, alcuni ricercatori avevano scoperto che la variazione del numero di copie (CNV) delle sequenze di DNA nell’uomo e in altri animali può essere considerevole. Delezioni, inserzioni, duplicazioni e varianti di più siti, indicate complessivamente come variazioni del numero di copie (CNVs) o polimorfismi del numero di copie (CNPs), sono state individuate in tutti gli uomini e animali esaminati.
Un recente studio su larga scala ha evidenziato che una grande fetta di bambini/adolescenti con ADHD ha una mutazione GRM / mGluR.
Il farmaco acquistato tempo fa da Medgenics NFC-1 (fasoracetam monoidrato) è una piccola molecola sintetica che stimola i recettori metabotropici del glutammato (GRM), che è stato testato ampiamente per l’ ictus e la demenza vascolare. Questo può avere potenziale in alcuni pazienti affetti da ADHD con ipofunzione glutammatergica.
L’argomento non è dei più semplici e di conseguenza anche io faccio fatica a capire i dettagli ma dai dati di fase 1 presentati all’AACAP si sono visti risultati incoraggianti. 29 pazienti che hanno concluso lo studio avevano un punteggio di 4.83 misurato con la CGI-S score e dopo aver ricevuto 400mg di NFC-1 sono passati a 3.86 dopo 5 settimane. Statisticamente abbiamo un P<0.001. Se invece guardiamo i dati della Clinical Global Impression – Improvement scale (CGI-I) oltre l’80% dei pazienti risponde al farmaco dopo le 5 settimane e dalla week 1 alla 5 i pazienti rispondono in modo proporzionale facendo intuire un miglioramento nel tempo.
Anche in questo caso parliamo di pochi numeri ma presto l’azienda rilascerà i dati di fase 2/3 in un grosso studio clinico. Teoricamente ci sono i presupposti per poter vedere qualche risultato interessante e se teniamo conto che il mercato dell’ADHD è vasto e l’azienda capitalizza 200M di dollari circa con oltre 50M cash è intrigante avere il titolo con una piccola posizione in portafoglio. I dati sono previsti nella seconda parte del 2016. Al momento non se ne parla molto di quest’azienda ma noi ci proviamo.
Nell’articolo di oggi non siamo scesi nei dettagli sulla tecnologia delle due aziende. Trovate il materiale sul loro sito internet. L’argomento è piuttosto complicato e abbiamo preferito spostare l’attenzione sui numeri fin qui arrivati. Se sarà necessario faremo un altro articolo sulle due aziende presentate oggi appena avrò finito di leggere il materiale che ho trovato. A voi.
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Medgenics e AveXis: Due aziende pronte per la terapia del gene, 10.0 out of 10 based on 1 rating
Autore: Finanza.com Blog Network Posts