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Perde qualche colpo il nostro indice Biotech $ IBB ma nel complesso resta ben impostato. Anche se è stata persa la MM20 se non ci saranno storni in questa settimana la quotazione potrebbe lateralizzare per un po’. Diciamo che siamo in mezzo a dei valori chiave ma molto più vicini alla parte alta in zona 300 che alla parte bassa. L’acquisizione “probabile” di Medivation $ MDVN da parte di Pfizer $ PFE per 14B potrebbe dare nuovo slancio anche all’indice. Come abbiamo visto nei precedenti articoli diverse BIG Pharma hanno tanti soldi da investire in acquisizioni quindi nei prossimi 6, 9 mesi potrebbero esserci altri motivi per far salire il nostro indice.

Passiamo adesso al vero motivo dell’articolo di oggi. Per recuperare il loss subito con Portola Pharmaceuticals, Inc. $ PTLA, occorre prendere delle opportune contromisure.

Attualmente la mia posizione sul titolo è a -28% circa, ma se teniamo conto del fatto che l’azienda ha preso una CRL non è andata nemmeno troppo male!. Adesso però occorre prendere una decisione ovvero tenere il titolo a far la muffa in portafoglio e poi incrementare nel 2017 o mollare tutto e incassare il loss?. L’azienda resta solida secondo me è l’approvazione potrebbe essere ritardata di un anno. Non ho da recriminare molto a mio parere, ovviamente una CRL sulla produzione del farmaco non è prevedibile, ma tenendo conto dei tempi di una nuova NDA ecc ecc il titolo potrebbe anche perdere ulteriormente valore. Insomma chi si può permettere un loss forse ha già venduto e amen, anche se regalare soldi non fa piacere a nessuno.

Dicevo prima che l’obbiettivo è recuperare subito questo loss, ma in realtà i tre eventi binari che stanno per arrivare sono interessanti a prescindere da questo aspetto. Nella prima settimana di Settembre usciranno i dati del Lasmiditan che saranno poi presentati ufficialmente completi il 17 Settembre all’ 5^th European Headache and Migraine Trust International Congress (EHMTIC 2016). Il farmaco penetra nel sistema nervoso centrale e selettivamente ha come obbiettivo i recettori 5-HT1F espressi nel percorso del nervo trigemino. La vera grossa differenza rispetto ai triptani è che questo farmaco penetra nel CNS mentre gli altri sono vasocostrittori. Ovviamente stiamo parlando di CoLucid Pharmaceuticals, Inc. ($ CLCD).

Come vedete dai dati di fase 2b il farmaco dopo 30 minuti è già attivo e dopo le 2 ore (endpoint dello studio) è già nettamente meglio del placebo e l’effetto aumenta fino alle 4 ore. Praticamente il 62% dei pazienti del braccio della 100 mg e oltre il 50% nel braccio della 200 mg ha risposto al farmaco come vedete qui sotto:

I dati delle studio clinico SAMURAI che ha arruolato oltre 2200 pazienti sono ormai imminenti. Lo studio ha ricevuto la SPA da FDA e i dosaggi somministrati sono la 100 e 200 mg. Come sempre se volete vedere gli studi pubblicati in precedenza ve li mando via mail, ma comunque per concludere ritengo che l’azienda possa centrare l’endpoint. Dovendo quantificare direi che un 25-30% di possibilità ci sta. Può sembrare tanto o poco ma ricordiamoci che uno studio su larga scala è sempre pieno di pericoli.

Come sempre raccomando posizioni piccole e proprio questa è stata aperta su un’altro titolo che ha un evento a breve ovvero Marinus Pharmaceuticals, Inc. $ MRNS.

Alla quotazione attuale l’azienda è da acquistare a prescindere. Quota meno della cassa e ha secondo me un farmaco che prima o poi qualche risultato lo porta a casa. Il Ganaxolone è un farmaco molto simile al farmaco di Sage Therapeutics, è quindi evidente che le due aziende hanno scelto indicazioni diverse dove impiegarlo altrimenti non si spiegherebbe perchè Marinus capitalizza 28M di $ mentre Sage è a circa 1.1B (era anche a 2.5B).

Dopo aver fallito la fase 3 a Giugno nell’indicazione crisi epilettiche negli adulti l’azienda ha ancora almeno 3 assi nella manica. Quella più a breve sono i dati del loro farmaco di punta nell’indicazione epilessia PCDH19. Come abbiamo detto sul blog il meccanismo di base tramite cui mutazioni di PCDH19 causano la patologia non è ancora noto e sembra in un certo senso sovvertire le leggi della genetica.  Questa è una malattia rara che colpisce le bambine, non ci sono per fortuna molti casi, ma comunque malattia rara=alti costi dei farmaci di conseguenza MRNS può tornare interessante.
Detto questo abbiamo alcuni studi che ipotizzano che PCDH19 sia legato al GABAa recettore. In rete trovate diversi studi anche di alcuni ricercatori italiani, Questa malattia che colpisce le bambine in tenera età, alcune dopo pochi mesi di vita, con crisi epilettiche a grappolo, le quali si possono verificare una dopo l’altra. È dovuta alla mutazione del gene PCDH19, fondamentale nella comunicazione delle cellule del sistema nervoso.

La svolta per capire se ha senso impiegare Ganaxolone si è vista perchè vi è una grossa riduzione nei livelli di allopregnanolone in un sottogruppo di ragazze in cui le crisi epilettiche sono aggravate dal ciclo mestruale. La somministrazione di allopregnanolone riduce le crisi epilettiche e Ganaxolone di MRNS non è altro che la versione sintetica e il farmaco è meglio tollerato rispetto alle benzodiazepine.

Per concludere anche qui i dati stanno per arrivare. Rispetto ad altri titoli questo ha già perso tutto ciò che poteva perdere a livello di quotazione di conseguenza fare peggio diventa veramente difficile.

Vediamo adesso all’ultimo ingresso. Axsome Therapeutics, Inc. $ AXSM. Seguo l’azienda da quando si è quotata tempo fa e ritengo questa potenzialmente esplosiva. Ha due farmaci già avanti nello sviluppo clinico e sembra non ci sia interesse da parti degli investitori. Errore madornale, chi ha qualche soldo da investire secondo me farebbe bene ad accumulare a certi livelli. Attualmente l’azienda ha 38M di $ cash e capitalizza circa 140M.

Come scritto sul blog l’ingresso è stato anticipato perchè pare che al brean capital il ceo abbia detto che i dati di fase 3 sono imminenti. L’azienda ha due farmaci straordinari, ma in ordine di tempo usciranno i dati dell’AXS-02 nell’indicazione Sindrome dolorosa regionale complessa “CRPS”.
Questa è una malattia rara piuttosto difficile da diagnosticare, che ovviamente non ha una cura, ma dai dati preliminari AXS-02 se la cava piuttosto bene e potenzialmente può essere impiegato in altre 2 indicazioni ovvero osteoartrite del ginocchio BML associato a lesioni midollo osseo e dolore cronico al basso ventre CLBP.

Questa è la pipeline. I dati in arrivo sono dell’AXS-02 nell’indicazione CRPS (prima riga rossa), ma il vero farmaco blockbuster è l’AXS-05. Al momento il CEO è stato vago sull’arrivo dei dati, per me è un buon segnale perchè chi tace di solito sa il fatto suo. Seguiremo le trimestrali future per capire se metà 2017 potrebbe essere il momento buono per vedere qualche dato. AXS-05 non è un farmaco ma un mix di due. Quando sarà il momento ne parleremo.

Prima di chiudere vediamo qualche informazione sull’evento. Se Immaginiamo che per  il dolore a un braccio così intenso la vittima piuttosto preferisca un’amputazione abbiamo descritto cosa si prova ad avere la sindrome regionale complessa del dolore (CRPS).

CRPS è uno stato cronico che pregiudica spesso un arto (braccio, mano o piede), solitamente dopo una lesione o un trauma. La causa non è capita chiaramente, può manifestarsi come il gonfiamento visivo, il rossore ed altre anomalie. Se mettiamo su un’ipotetica scale il dolore di questi pazienti, superiamo il parto che di norma è un valido modo di quantificare un dolore…..

Sono 5 gli studi clinici precedenti fatti dall’azienda, la fase 3 con dati in arrivo è composta da due bracci da 95 pazienti l’uno e l’endpoint è una riduzione dell’intensita’ del dolore dopo 12 settimane dall’inizio del trattamento  vs placebo. I dati ad interim in arrivo secondo me potrebbero far fare un buon balzo alla quotazione. Successivamente parleremo dell’altro farmaco e poi dovremo buttare giù una strategia. A voi.

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Eventi Biotech: ecco tre titoli con scadenze a breve., 10.0 out of 10 based on 1 rating

Autore: Finanza.com Blog Network Posts